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1月19日消息，國家藥監(jiān)局批準了中關村生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血病的基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗申請。作為國內沒有先例的創(chuàng)新型療法，這是我國首個獲批的基因編輯療法臨床試驗申請，也是首個獲批的造血干細胞產(chǎn)品臨床試驗申請。 

博雅輯因首席執(zhí)行官魏東表示，“我們將力爭為中國乃至全球的患者帶來更多更新的治療選擇，甚至帶來一次性治愈的可能?！?nbsp;

基因編輯療法將為罕見病患者帶來新的曙光。